교모세포종, 알츠하이머병, 파킨슨병과 같은 중증 뇌질환 및 헌팅턴 병, 자폐증과 같은 일부 유전자가 변이되거나, 특정 단백질이 축적되어 나타나는 선천적 뇌질환의 경우 혈뇌장벽(BBB)의 문제와, 뇌라는 장기의 특성상 외과적 수술이 어려워 치료하기 가장 어려운 난치질환들 중 하나입니다. 이들 질환의 근본적인 치료를 위해서는 뇌 병변 특이적으로 치료제를 전달하여 병변을 제거하거나, 뉴런의 변이된 유전자를 교정할 수 있는 혁신적인 유전자 치료제 기술이 필요합니다.

CAR(Chimeric Antigen Receptor) 기술은 현재 CAR-T에 활용되어 혈액암에서 드라마틱 한 효과를 보이고 있습니다. 또한  질병을 유발하는 타겟을 선택적으로 공략할 수 있고, T세포 뿐 아니라, NK, Macrophage등의 여러 면역세포를 이용할 수 있으며, 또한 특정 유전자를 조절하여 면역세포의 기능을 질환별로 적절하게 조절할 수 있는 특징이 있어 다른 중증 질환에도 접목할 수 있는 가능성이 있습니다. 실제로 암 뿐 아니라, 자가면역질환, 심근경색 등의 질환을 CAR-T 기술을 활용하여 치료하려는 기술개발이 활발하게 이루어지고 있습니다. 하지만 아직까지는 주로 혈액암 대상으로만 성공적인 임상 결과가 나오고 있고, 체외에서 오랜 시간 배양해야 하는 문제 때문에 생산단가와 약가가 높은 한계점들이 있습니다.

본 연구팀은 이러한 현재 CAR-T세포치료제 기술의 한계 뛰어넘어 현재 CAR-T세포치료제 시장의 패러다임을 바꿀 수 있는 헌팅턴 병, 자폐증 등의 유전자 변이로 인해 선천적으로 발생한 유전병을 치료할 수 있는 생체 내 합성(In vivo synthesized) 엔지니어링 세포치료제를 개발하고자 합니다. 본 연구기술은 기존 연구팀이 개발하고 있는 In vivo CAR 시스템에, 본 연구실이 독자적으로 확보하고 있는 유전자 엔지니어링 기술을 더하여 뇌의 병변을 제거할 수 있을 뿐 아니라, 헌팅턴 병의 원인이 되는 mHTT 단백질을 억제 할 수 있는 혁신적인 세포 유전자 치료제 의약품 입니다.

본 기술 개발을 통해 현재까지 근본적으로 치료가 되지 않는 유전병인 헌팅턴 병을 근본적으로 치료할 수 있을 뿐 아니라, 향후 이 기술을 활용하여 현재까지 정복되지 않은 많은 난치성 질환 치료에 기여할 수 있을 것으로 생각합니다.