유전자 치료 분야에서 AAV(Adeno-associated virus)는 대표적인 유전자 전달 벡터로 활용되고 있지만, 제한된 유전자 적재 용량으로 인해 여전히 근본적인 한계를 가지고 있습니다. 특히 임상적으로 중요한 대형 유전자는 기존 방식으로는 효과적인 전달이 어렵고, 이를 보완하기 위한 분절 전달 전략 또한 낮은 공전달 효율과 발현의 비균일성이라는 문제를 동반합니다. 이러한 한계는 단순한 전달 효율 저하를 넘어, 실제 치료로 이어지는 과정에서 재현성과 신뢰성을 저해하는 핵심 요인으로 작용하고 있습니다.

본 연구는 이러한 문제를 해결하기 위해 AAV를 단순한 생물학적 전달체가 아닌, 정밀하게 설계 가능한 ‘소재’로 바라보는 관점에서 출발합니다. 개별 벡터의 기능을 유지하면서도 이들 간의 상호작용을 구조적으로 제어함으로써 전달 과정을 공학적으로 재구성하고, 기존의 확률적 전달 방식에서 벗어나 보다 정밀하고 예측 가능한 전달을 구현하고자 합니다. 구체적으로 다수의 AAV를 정렬하고 결합하는 과정에서 발생하는 구조적 변수들을 제어하고, 실제 기능적 결과로 이어질 수 있도록 설계–제조–검증을 통합한 접근을 구축하고자 합니다. 또한 재현성과 확장성을 고려한 공정 개념을 함께 반영함으로써, 기술의 실질적 활용 가능성을 확보하고자 합니다.

궁극적으로 본 연구는 기존 AAV 기반 유전자 전달 기술의 한계를 극복하고, 대형 유전자 전달이 가능한 새로운 플랫폼을 제시하는 것을 목표로 합니다. 이는 특정 질환 치료에 국한되지 않고, 다양한 유전자 기반 치료뿐 아니라 생명과학 및 바이오소재 연구 전반으로 확장 가능한 기반 기술로 활용될 수 있을 것으로 기대됩니다. 나아가 본 기술이 확립될 경우, 유전자 치료의 적용 범위를 확장시키고 보다 정밀하고 예측 가능한 치료 전략 개발에 기여할 수 있을 것입니다.

유전자 치료 분야에서 AAV(Adeno-associated virus)는 대표적인 유전자 전달 벡터로 활용되고 있지만, 제한된 유전자 적재 용량으로 인해 여전히 근본적인 한계를 가지고 있습니다. 특히 임상적으로 중요한 대형 유전자는 기존 방식으로는 효과적인 전달이 어렵고, 이를 보완하기 위한 분절 전달 전략 또한 낮은 공전달 효율과 발현의 비균일성이라는 문제를 동반합니다. 이러한 한계는 단순한 전달 효율 저하를 넘어, 실제 치료로 이어지는 과정에서 재현성과 신뢰성을 저해하는 핵심 요인으로 작용하고 있습니다.   본 연구는 이러한 문제를 해결하기 위해 AAV를 단순한 생물학적 전달체가 아닌, 정밀하게 설계 가능한 ‘소재’로 바라보는 관점에서 출발합니다. 개별 벡터의 기능을 유지하면서도 이들 간의 상호작용을 구조적으로 제어함으로써 전달 과정을 공학적으로 재구